Новая технология российских ученых позволит забыть о наследственной слепоте.
Как соощает Коммерсантъ Наука, Университет науки и технологии «Сириус» разработает технологию генной терапии, необходимой для лечения наследственной дистрофии сетчатки — заболевания, при котором люди слепнут с рождения или в раннем детстве.
Ученые предложили вводить лекарство со здоровым геном в сетчатку глаза. Команда, сделавшая это открытие, заняла первое место на форуме «Открытые инновации» Patents Power 2020 при поддержке фонда «Сколково» и компании Bayer.
Ученые выбрали для своего проекта ген AIPL1, потому что он вызывает одну из форм наследственной дистрофии сетчатки, что делает его не только полезным, но и удобным.
Сначала синтезируется нужный ген и вводится в вирусы. Затем вирусоподобные частицы попадут в клетки пациента, где начнут производить человеческий белок.
Полученные частицы пройдут хроматографическую очистку, а затем будут протестированы на клеточных культурах. Мутации примерно в 300 различных генах вызывают дистрофию сетчатки. Этот процесс позволит генетикам идентифицировать их, чтобы разработать целую линию генно-терапевтических препаратов для лечения этих заболеваний.