Генная терапия оказалась эффективной стратегией борьбы с врожденным нарушением слуха у малышей, вызванным генетическим дефектом в белке, известном как отоферлин.
Более 450 миллионов людей на Земле страдают от проблем со слухом, причем в 70% случаев это явление врожденное, а в четверти из них присутствуют генетические источники.
Эксперты разработали два новых препаратов генной терапии, которые созданы на базе аденоассоциированных векторов. Такие специфические препараты успешно улучшают слуховые возможности детей, страдающих от врожденной глухоты, включая тех маленьких пациентов, у которых все прочие стратегии оказались малоэффективными.
Тем не менее, одному из пяти испытуемых не удалось излечиться от данного недуга. Остальные четверо пациентов ощущают звуки на уровне, равном 60-65% от обычной нормы. Выводы служат базой для последующего создания препаратов, эффективно борющихся с другими формами глухоты, сообщает N+1 со ссылкой на MIT Technology Review.
