Разработанное швейцарскими учеными генное лекарство от редких заболеваний крови проходит испытания в США и при положительном исходе получит одобрение на производство.
Терапия базируется на основе редактора ДНК CRISPR-Cas9. Препарат доставляет здоровую копию гена в клетку. С помощью этого метода можно лечить болезни, которые меняют всего один ген.
Ученые намерены использовать будущую терапию для борьбы с бета-талассемией и серповидноклеточной анемией.
Клинические испытания на 75 тяжелобольных пациентах показали, что половине из них после терапии не требовалось лечение, они пошли на поправку. Остальным снизили число препаратов. У двоих добровольцев появились осложнения, но их удалось вылечить.
Процесс подтверждения столь значимого препарата займет несколько десятилетий. Врачи будут 15 лет наблюдать за пациентами, чтобы отследить появление осложнений, сообщает РИА Новости.
Ранее МедиаПоток писал, что израильские врачи нашли новое генное лекарство от цветовой слепоты.