Ученым компании uniQure впервые удалось остановить процесс развития болезни Гентингтона с помощью генной терапии.
Это генетическое заболевание, которое передается по аутосомно-доминантному типу. По статистике смерть наступает в среднем через 10 – 13 лет после манифестации.
Чаще всего недуг характерен внезапными непроизвольными движениями, непроизвольными гримасами, усиленной жестикуляцией, а также неспособностью долго поддерживать определенную позу и пошатыванием при ходьбе. В течение долгого времени ученые не могли найти способ, чтобы остановить болезнь, но теперь сделали первый шаг к победе над ней.
Они разработали генный препарат АМТ-130, который состоит из вектора и микроРНК, распознающей, связывающей и снижающей концентрацию белка гентингтина. Клинические испытания показали, что спустя три года после старта исследования у 75% пациентов наблюдалось улучшение состояния здоровья.
Однако до победы над недугом пока еще далеко. Ученым удалось только растянуть ухудшение симптомов на четыре года вместо ожидаемого года, обеспечив пациентам «высокое качество жизни». Тем не менее, потенциал у нового изобретения есть и он дает определенный надежды, пишет RTVI.
Ранее МедиаПоток писал, про опасную кашу при проблемах с ЖКТ.
