eBioMedicine: ультразвук повысил эффективность генной терапии мозга

Ученые смогли доставить в мозг гены для терапии при помощи ультразвука, сообщают медики университета Сент-Луиса в журнале eBioMedicine.

Ученые смогли доставить в мозг гены для терапии при помощи ультразвука, сообщают медики университета Сент-Луиса в журнале eBioMedicine.

Новый метод ввода полезных препаратов напрямую мозг через носовую полость предполагает использование ультразвука. Раньше такой ввод препаратов при генной терапии был невозможен, а иным способам доставки мешал гематоэнцифалический барьер (ГЭБ).

ГЭБ защищает ткани от токсинов и позволяет проникать в центральную нервную систему лишь полезным веществам из организма. Состоит фильтр из эндотелиальных клеток, они образуют базальную мембрану и не пропускают в мозг яды, микроорганизмы и вирусы.

Назальный путь минует ГЭБ, но был неэффективен из-за слабой проникающей способности препаратов через сосуды. Ультразвук помогает растянуть стенки сосудов изнутри, так генная терапия может достигнуть необходимых участков мозга.

Если сконцентрировать ультразвук на конкретной точке черепа, то вводимые интерназально препараты гораздо эффективнее добираются до нужной точки. Опыты уже провели на животных, ученые смогли доставить в глубоко находящийся ствол мозга аденоассоциированные вирусные векторы (AAV5), которые несли в себе репортерный ген зеленого флуоресцентного белка (EGFP).

Сегодня такая генная терапия запрещена для использования на людях, но работа ученых продолжается. Исследователи считают, что такая доставка аденоассоциированных вирусных векторов способна оказать значимый эффект на болезни нервной системы, например, болезнь Паркинсона.

Ранее МедиаПоток писал, что полмиллиарда человек заболеют из-за малоподвижного образа жизни до 2030 года.