Берлин, 30 января. Ученые из Мюнхенского центра исследований сердечно-сосудистой системы (Германия) успешно применили метод редактирования генов CRISPR при лечении подопытных свиней от дистрофии.
Животных лечили от обусловленной генетическими мутациями миодистрофии Дюшенна. Люди с этим заболеванием испытывают слабость к пяти годам, и перестают ходить к 12. Кроме того, страдающие от недуга пациенты редко доживают до 30 лет.
При помощи технологии CRISPR авторы работы «откорректировали» ген дистрофина и организм свиней начал вырабатывать необходимые белки. Они оказались короче обычных, однако хорошо функционировали и были стабильными.
У подопытных животных отмечено улучшение мышечной функции, а также выросла продолжительность жизни и снизилась вероятность развития аритмии. Данный вид лечения отличается тем, что позволяет избежать кратковременного эффекта, пишет журнал Nature Medicine.
Ранее МедиаПоток сообщил, что согласно заключению ученых из Hebrew University of Jerusalem в Израиле CRISPR пока не позволяет влиять на интеллект и рост ребенка и не может помогать рожать умных и высоких детей.