Пациенту с ВИЧ впервые пересадили CRISPR-отредактированные клетки

Пекин, 12 сентября. Китайские ученые использовали основанную на методе генетического редактирования CRISPR-Cas9 технологию для лечения страдающего от ВИЧ и лейкоза пациента. Об этом сообщил журнал New England Journal of Medicine.

Острый лимфобластный лейкоз (заболевание системы кроветворения) и ВИЧ диагностировали 27-летнему пациенту. Для лечения лейкоза ему требовалась трансплантация костного мозга, и исследователи решили опробовать на нем технологию генетического редактирования CRISPR-Cas9 против ВИЧ.

rospotrebnadzor.ru

Ранее исследования показали, что в проникновении ВИЧ в клетки ключевую роль играет ген CCR5. Имеющих мутацию в нем людей называют «лондонским» и «берлинским», они имеют устойчивость к вирусу.

Китайские ученые удалили из донорских клеток костного мозга ген CCR5 перед пересадкой «пекинскому» пациенту. Через месяц после операции медики отметили, что лейкоз пошел на спад, при этом отредактированные клетки костного мозга стали размножаться и производить клетки крови. Ученые отмечают, что процесс продолжался в течение всего срока наблюдения (19 месяцев).

Кроме того, после 7 месяцев наблюдений медики не заметили побочных эффектов от генетически отредактированных клеток.  В связи с этим они решили временно прекратить направленную на ВИЧ антиретровирусную терапию. Вопреки ожиданиям количество зараженных клеток после этого стало увеличиваться. Тогда врачи решили возобновить терапию.

По мнению ученых, эффект связан с удалением из донорских клеток менее  20% генов CCR5. Для полноценного эффекта, который наблюдался у «лондонского» и «берлинского» пациентов, необходимо удалить 100% генов.

Однако, несмотря на относительный провал, авторы работы отмечают, что генетическая терапия может быть безопасна.