Американские и китайские медики успешно восстановили слух детям, страдающим от мутации в гене OTOF, с помощью экспериментальной генной терапии. Они заменили дефектную версию этого гена на корректную форму в клетках внутреннего уха.
11-летний Айссам Дам был глух из-за редкой мутации в гене, отвечающем за синтез белка отоферлина. Отсутствие этого белка мешает волосковым клеткам уха преобразовывать звуковые колебания в химические сигналы, передаваемые в мозг. Это расстройство составляет 1-8% от случаев врожденного глухоты.
4 октября 2023 года Айссам прошел хирургическую процедуру на барабанной перепонке, а затем получил инъекцию безвредного вируса во внутреннюю жидкость улитки уха. Вирус был модифицирован для транспортировки рабочей копии гена.
В результате волосковые клетки начали производить необходимый белок и вернулись к нормальной работе.
Через четыре месяца после процедуры, проведенной на одном ухе, у мальчика осталась лишь легкая потеря слуха. Кроме того, он впервые услышал голос отца, звуки проезжающих машин и звук ножниц, которые стригли его волосы.
Это стало возможным благодаря более чем 20 годам разработки генной терапии для лечения расстройств слуха, сообщает Газета.ru со ссылкой на AFP.
Ранее МедиаПоток писал, что учёные США нашли прямую связь между шумом в ушах и потерей слуха.